上海药物所举办第十四期校友思明沙龙：聚焦小核酸药物研发的挑战与机遇----中国科学院上海药物研究所

上海药物所举办第十四期校友思明沙龙：聚焦小核酸药物研发的挑战与机遇

2024年9月5日，由中国科学院上海药物研究所校友会主办，恺思俱乐部协办的第十四期校友思明沙龙在上海药物所承嘏厅举办。本次沙龙主题为“创新与突破：小核酸药物研发的挑战与机遇”，众多业内专家、学者、校友和2024级研究生新生共计300人参会。沙龙活动的主题报告环节和圆桌对话环节分别由上海药物所研究生教育处处长、校友会秘书长何敏和中山致本医药联合创始人、恺思俱乐部理、2021届校友孔启迪先后主持。

何敏首先向与会者介绍了药物所校友会发展情况、校友思明沙龙的宗旨，她动员广大校友和业界同仁积极参加校友会活动，充分利用思明沙龙的平台，分享学术和行业发展的见解，探讨合作共赢的机会。

上海药物所原药物安全评价研究中心主任任进研究员以“小核酸药物研发和转化策略及临床前成药性评价”为题，介绍了小核酸药物的优势及挑战，以及非临床阶段的安全性评价方法，并结合具体案例，解析了药效学、药代动力学及毒理学评估的关键步骤和技术要点。她强调了科学严谨的评价体系对于确保小核酸药物的安全性和有效性具有至关重要的作用。

石药集团核酸药物研发研究院新药发现所负责人王凌宇博士在“肝脏相关代谢性疾病与核酸药物研发”的主题报告中分享了siRNA药物在研发过程中的优势和在代谢性疾病的治疗领域取得的突破。他相信这一领域未来能够有更多的创新药上市，造福广大患者。

艾康药业的创始人和CEO袁旭东博士以“小核酸药物递送系统和临床进展”为主题，介绍了小核酸药物的递送系统及其在临床应用中的最新进展。报告分析了不同递送系统的原理、优势及挑战，并分享了多个临床案例，展示了小核酸药物在治疗多种疾病方面的潜力和前景。

中科新生命研发专家邵宇皓博士分享了以“寡核苷酸药物的质量分析策略”主题报告，阐述了寡核苷酸药物质量分析的重要性及挑战，介绍了当前主流的分析策略和技术手段。报告深入剖析了质量控制的关键环节，为确保寡核苷酸药物的疗效与安全性提供了科学依据和策略指导，对小核酸药物开发具有重要参考价值。

上海药物所刁星星研究员以“小核酸药物代谢物鉴定及其对新药研发和申报的支持”为主题，分析了小核酸药物代谢物的鉴定方法及其对新药研发和申报的重要意义，解析了代谢物鉴定的技术挑战和解决方案，并强调了其在加速新药上市进程中的关键作用。

在“圆桌对话”环节中，中山致本医药联合创始人、恺思俱乐部理事孔启迪博士与四位报告嘉宾展开深入交流和探讨，并与参会者进行了热烈的互动。

专家从多个角度分享了各自的观点。他们一致认为，小核酸药物在化学修饰、药物递送方面不断取得进展。近两年，小核酸药物呈现加速获批态势。未来，具备平台属性的小核酸药物的治疗领域将不断拓展，有望引领第三次现代制药的浪潮。通过修饰方法和递送系统的优化，进一步提升药物稳定性和生物利用度、降低毒副作用是小核酸药物开发的关键所在，未来也将有更多新的突破。