2023年3月18日上午，国家重点研发计划“前沿生物技术”重点专项项目“核酸药物的体内靶向递送关键技术”启动会在中国科学院上海药物研究所召开。该项目由上海药物所牵头，联合北京大学、中科院基础医学与肿瘤研究所、华南理工大学、圣诺生物医药技术（苏州）有限公司和首都医科大学共同承担。中国生物技术发展中心生命科学与前沿技术处主管张鑫、上海药物所所长李佳研究员出席并讲话。

　　项目责任专家浙江大学周天华教授和扬州大学崔恒宓教授，咨询专家上海药物所丁健院士、南京大学顾宁院士、北京大学张宁教授、华南理工大学王均教授、上海交通大学崔大祥教授、药物制剂国家工程研究中心主任王健研究员，以及中国生物技术发展中心生命科学与前沿技术处主管张鑫、上海药物所科研与新药推进处负责人、项目课题负责人和全体骨干成员参加了会议。项目负责人、上海药物所李亚平研究员主持项目启动会。

　　张鑫在讲话中介绍了国家重点研发计划“前沿生物技术”重点专项的相关情况和有关政策，从项目坚持面向人民生命健康的重大需求、落实科技部项目管理办法、如期完成考核指标、取得标志性成果等方面对项目实施提出了要求。她期望通过本项目的实施，突破我国核酸药物的“卡脖子”技术，切实推动我国核酸药物研发，为我国核酸药物的发展和实现“健康中国2030”战略目标提供科技支撑。

　　项目汇报阶段由顾宁院士主持。李亚平代表项目组围绕立项背景和研究内容、目标设置与技术路线、任务分解及相互关系、计划进度与里程碑进展、组织管理与风险防控、目前已取得成果等方面进行了汇报。各课题负责人及相关人员分别汇报了课题实施方案和最新进展。

　　李亚平指出，基于核酸药物的基因治疗是肿瘤和烈性传染病等重大疾病治疗领域的革命性进展，但核酸药物易降解且难以透过生物屏障，其体内靶向递送仍然是目前临床亟待解决的一个重大难题。他强调，本项目拟就核酸药物的设计与筛选、核酸药物体内靶向递送技术（基于配体偶联技术、纳米载体技术、生物基源载体技术等）以及其临床转化等关键难题开展研究，将建立核酸药物和载体设计平台及组装技术、建立核酸药物原辅料及其递送系统规模化制备工艺和质量控制体系，以期推动核酸药物临床转化。

　　各位专家在发言中对项目的成功立项表示祝贺，对项目实施方案给予充分肯定，并提出了建设性意见。总结发言中，李亚平代表项目组感谢专家组指导，并表示将认真落实生物技术发展中心领导和专家组的建议和意见，进一步加强项目团队管理，充分发挥高校、研究所、企业的各自优势，提早布局，合理谋划，高效完成各项指标，不仅在原始创新上有所突破，还要推动核酸药物研发成果的临床转化与示范应用，服务“健康中国2030”战略目标。

国家重点研发计划“核酸药物的体内靶向递送关键技术”项目启动会

（供稿部门：李亚平课题组）