2024年9月11日，上海药物所“药学前沿承嘏讲坛”第六十四讲在承嘏厅举行。广州生物岛实验室细胞治疗与小分子药物研发创新中心主任朱大海教授应邀作了题为“骨骼肌疾病小分子创新药物研发—干细胞不对称分裂基础研究驱动的新药发现”的专题报告。药物所所长李佳主持报告会，药物所百余名科研人员和研究生线上线下参会。

报告中，朱大海教授首先介绍了团队发现的经典细胞谱系转录因子MyoD作为3D基因组组织者在建立和维持骨骼肌干细胞特异染色质高级结构中的新功能。接着，朱大海针对骨骼肌疾病治疗领域的前沿科学问题与技术挑战，详细介绍了其团队在创新药物研发方面的开创性工作及最新进展，包括从机制和靶点到先导化合物再到候选药物的研发历程。朱大海创新性地利用蛋鸡和肉鸡独特生长特征作为筛选治疗骨骼肌疾病的小分子的动物模型，并基于骨骼肌干细胞不对称分裂的机制发现治疗骨骼肌疾病和代谢性疾病的新靶点。最后，他还向青年科研工作者分享了科研方法论，强调了基础医学研究的重要性，认为基础研究对药物研发具有引领作用，基础研究回答的科学问题具有理论意义和临床转化价值。

朱大海，广州生物岛实验室细胞治疗与小分子药物研发创新中心主任，中国医学科学院基础医学研究所疑难重症及罕见病全国重点实验室研究员，国家杰出青年基金获得者。主要致力于治疗骨骼肌疾病和代谢性疾病的基础研究和创新药物研发工作，探索细胞命运决定中谱系特异染色质高级结构建立、骨骼肌干细胞不对称分裂的分子机制等问题，首次提出“先锋转录因子基因组组织者”的概念。任《中国细胞生物学报》副主编，Cell Research、Skeletal Muscle等国际杂志编委。

本期讲坛由上海药物所主办、原创新药研究全国重点实验室和生命过程小分子调控全国重点实验室共同承办。

药物所所长李佳主持承嘏讲坛

朱大海教授做承嘏讲坛专题报告

药物所副所长赵强为朱大海颁发讲坛纪念证书

（供稿部门：原创新药研究全国重点实验室；供稿人：赵睿倩）